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【诺华#罕见病# 药物Zolgensma在华临床申请获受理,全球最贵的10款药都有哪些? | 关注】
诺华罕见病药物Zolgensma在华临床申请获受理,全球最贵的10款药都有哪些? °诺华罕见病药物在华临床申请获受理,全球最贵... ​​​​
诺华罕见病药物在华临床申请获受理,全球最贵的10款药都有哪些?
健康时报

诺华罕见病药物在华临床申请获受理,全球最贵的10款药都有哪些?

【泛发性脓疱型银屑病发病诊治情况 GPP 网络患教会 | 活动】明日,浙江大学第二医院皮肤科主任满孝勇老师将为大家分享“泛发性脓疱型#银屑病# 发病诊治情况”,欢迎预约参会。O泛发性脓疱型银屑病发病诊治情况 GPP 网络患... ​​​​
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【“中国模式”破解罕见病防治难题 | 关注】近年来,我国通过制定罕见病目录、建立全国罕见病诊疗协作网、加强区域协作和远程支持,探索出破解#罕见病# 防治难题的“中国模式”,为许多罕见病患者打开了希望之门。来源:@科技日报 O网页链接 °“中国模式”破解罕见病防治难题 | 关注 ​​​​
“中国模式”破解罕见病防治难题 | 关注
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“中国模式”破解罕见病防治难题 | 关注

【“自制药救子”的背后,是近2000万人都在面临的困境 | 关注】作为一直在积极行动的患者组织,蔻德罕见病中心邀请了积极自救的患者、患者家属、科研工作者、产业从业者、媒体记者等召开《面对无药可治,#罕见病# 家庭的自救行动,路在何方?》网络研讨会,参会者从各自的角度分析和探讨各方面临的困难 ​​​​...展开全文c
“自制药救子”的背后,是近2000万人都在面临的困境 | 关注
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【结节性硬化症药物获FDA孤儿药资格认定 | #孤儿药#O结节性硬化症药物获FDA孤儿药资格认定 ​​​​

结节性硬化症药物获FDA孤儿药资格认定

Marinus Pharmaceuticals是一家致力于开发治疗癫痫疾病创新疗法的制药公司,该公司前不久公布其...
【活出生命的光彩 两年攒12.6万元退还捐助人  | 故事】#罕见病# #重症肌无力# #重病女孩把善款退还3565位好心人#
【新疆#重病女孩把善款退还3565位好心人#[心]】近日,患有重症肌无力的新疆女孩苗彦彦,将曾经筹集的12.6万元救命钱,悉数退还给两年前帮助过她的3565位好心人。这些钱是她两年来通过销售新疆农产品,一笔笔攒下来的。彦彦说,“退还捐款是一件很本分的事”。祝彦彦早日康复! L央视网的微博视频 ​​​​
【软骨发育不全症药物在欧获批 | 资讯】Voxzogo是欧洲首款获批治疗儿童软骨发育不全的药物。Voxzogo是一种修饰C型利钠肽(CNP),通过下调成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)信号,从而促进软骨内骨形成,直接靶向软骨发育不全的潜在病理生理学。#罕见病# O软骨发育不全症药物在欧获批 ​​​​

软骨发育不全症药物在欧获批

BioMarin Pharmaceutical 前不久宣布,欧盟委员会( EC )已批准 VOXZOGO® (...
【希佩尔-林道综合征(VHL)特定类型肿瘤治疗药物在美获批 | 资讯】#罕见病# O希佩尔-林道综合征(VHL)特定类型肿瘤治疗药... ​​​​

希佩尔-林道综合征(VHL)特定类型肿瘤治疗药物在美获批

· WELIREG获得批准可用于治疗成年VHL患者的肾细胞癌、中枢神经系统成血管细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤,且无...
【目睹病友一个个离世!43岁京东副总裁患绝症:砸千万元“求生”,一个瞬间让他痛哭 |故事】寻常人或许难以理解,为何生命进入倒计时,仍在对某种不可能实现的梦想孜孜以求?留给自己的时间又剩多少?可是进入蔡磊的生活,你会发现,最终他追寻的,正是成为他自己。#孤儿药# #渐冻症#
【目睹病友一个个离世,43岁#京东副总裁患渐冻症砸千万寻药#求生】43岁的蔡磊的人生,以罕见病ALS(渐冻症)为分水岭。从前,他最为人知的身份,是京东集团副总裁,围绕他的,是精英主义、商业逻辑、理性、有序,而以被确诊ALS为始,他的人生开始充满绝望、失败和炎凉世态。但他还想蹚出一条路来——研 ​​​​...展开全文c
【我国大多数#罕见病# 的患者数量足以撑起新药产业链 | 关注】患者很多,市场很大,医患的期盼都很急切。在此背景下,中国罕见病#原创药# 品的开发生态又该如何构建?来源:@解放日报  °我国大多数罕见病的患者数量足以撑起新药产业... ​​​​
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【罕见且高危致死,“淀粉心”有药可医但诊断率不足1% | 关注】#罕见病# 来源:@南方都市报  °罕见且高危致死,“淀粉心”有药可医但诊断率不... ​​​​
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罕见且高危致死,“淀粉心”有药可医但诊断率不足1% | 关注

【这类研发成功率最高的药,药企为什么都不愿意做?| 关注】 在过去很多年里,被看见的罕见病只是冰山一角,#罕见病# 听上去是个遥远的小概率名词,却鲜少有人走进他们的命运。究竟,罕见病群体是一种怎样的存在?“无药可用”困局难解的核心是什么?
【这类研发成功率最高的药,药企为什么都不愿意做?】 专利问题摆在眼前,只能着眼于市场回报,又遇到了定价难题……多重困难将天生市场失灵的中国罕见病药物市场打了一个死结,罕见病药几乎进入了一个走不出的死胡同。#罕见病患者没有药怎么办# #洞见计划# #V光计划# °这类研发成功率最高的药,药企为什么都不愿意... ​​​​
这类研发成功率最高的药,药企为什么都不愿意做?
八点健闻

这类研发成功率最高的药,药企为什么都不愿意做?

【心系罕友计划报名Q&A | 倒计时3天】2021年,蔻德罕见病中心升级101罕见心理战项目,依托更为系统的线下课程,定位于罕见病社群赋能,致力于支持罕见病社群心理成长,推出心系罕友计划,第一期计划将为期1年,针对湖南省及北京#罕见病# 病友群体展开。 °心系罕友计划报名Q&A | 倒计时3天 ​​​​
心系罕友计划报名Q&A | 倒计时3天
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心系罕友计划报名Q&A | 倒计时3天

【X-连锁肾上腺脑白质营养不良疗法获FDA#孤儿药# 资格认定 | 孤儿药】FDA已授予该公司候选研究性药物ABX-002孤儿药资格认定,用于治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良(X-linked adrenoleukodystrophy ,X-ALD)患者。ABX-002是一种能穿透中枢神经系统的前药,可均衡递送LL-34001(一种有效且选择性的甲状 ​​​​...展开全文c
X-连锁肾上腺脑白质营养不良疗法获FDA孤儿药资格认定 | 孤儿药
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X-连锁肾上腺脑白质营养不良疗法获FDA孤儿药资格认定 | 孤儿药

【结节病药物RLF-100获FDA孤儿药资格认定 | 孤儿药】FDA授予给RLF-100 (aviptadil,一种正在开发中治疗结节病的吸入性制剂)的孤儿药资格认定。RLF-100是血管活性肠肽的合成形式。在结节病患者的开放标签探索性临床经验中,RLF-100已被证明耐受性良好而且安全,由于它能在肺中产生良好的免疫调节作用, ​​​​...展开全文c
结节病药物RLF-100获FDA孤儿药资格认定 | 孤儿药
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